在日前召开的第三届中国医学基础学科发展大会上,越来越多的基础研究学者将目光投向临床患者的需求。
“子宫内膜异位给不少女性带来了外人难以想象的痛苦。但治疗该病需要切除患者子宫,这是患者们不愿接受的方法。”北京大学未来技术学院院长肖瑞平说。
“疫苗接种减少了乙肝新发感染,但感染者存量还是很大。”清华大学生物医学交叉研究院教授、北京生命科学研究所资深研究员李文辉说,乙肝病毒的零星几个cccDNA(共价、闭合、环状DNA)总是藏在人肝脏细胞的细胞核中,使得乙肝感染者无法彻底治愈。
“现代医学中,一些疾病治疗走进‘瓶颈’甚至遇到‘铁板’,就是基础研究领域没有打通。”国家卫生健康委科教司司长、新药创制专项实施管理办公室常务副主任刘登峰指出,基础研究处于从研究到应用再到生产的科研链条起始端,必须像“地基”一样打得牢固。
β受体阻滞剂治疗心脏病是一项获得1988年诺贝尔生理学或医学奖的成果。“但β受体阻滞剂治疗心脏病的效果不好,百分之六十多接受治疗的患者并没有好转。”肖瑞平说,临床需求映射出分子机理层面可能有更多的奥秘没有被揭开。肖瑞平团队开展了深入研究,最终以100多篇论文的“成果树”系统完善了相关原理。
“教科书上认为‘一把钥匙开一把锁’,但我们发现,β受体中的一种不仅控制经典通路,还控制另一个相反的通路。”肖瑞平表示,团队的发现为临床所需的创新药研制提供了新靶点。这些新发现逐步得到学界认可,转移转化也水到渠成。
“科学技术是人类同疾病斗争的锐利武器,基础研究是科技创新的关键。”刘登峰表示,科技工作者应扛起责任,打通基础研究、转化研究和临床研究的通道,相关部门也应加强政策供给,发挥驱动和牵引作用。
“基础研究重视‘深耕’,经过若干年探索,聚焦的是‘木桶’的深度,而临床实践的要求是‘木桶’上没有一块‘短板’。”李文辉坦言,瞄准应用的转化研究需要各界合力,推动科研成果走出实验室,变成能够造福患者、解除病痛的产品,不仅需要形成科学共同体,也要构建社会共同体。
让科学理论成果走向转化,科学家必须走出科研圈,这已经越来越被科研人员认可和理解,然而制度上仍需进一步“松绑”。
相关专家表示,转化有风险,制度方面要进一步构建“尽职免责”机制,促进科研人员走出院校,开展广泛合作,提高原创成果的转化效能。科研人员在解决选题与需求脱节的问题之后,在跨越“死亡之谷”(从实验室到临床试验阶段,因失败率高被称为“死亡之谷”)时仍需制度、平台、资金的支持。
“在转化过程中,科研团队主要提供基础科学的支持,而临床许可、临床试验等一系列工作均需要有丰富经验的业界团队来推动。”李文辉介绍,通过组建现代化企业,团队与政府部门、社会资本、委托临床研究机构(CRO)、学术机构等开展了紧密合作,并布局了多个创新药研发管线,积极推动科研成果上市,尽快满足临床需求。
基础研究的硬核实力,是后续转移转化的牢固基础。中国医学科学院北京协和医学院党委书记、副院校长邓海华表示,基础医学研究要尊重科学发展规律,不断激发科研人员创新热忱。